Moderna и Merck постигнаха пробив с персонализирана mRNA ваксина срещу рак

Главният изпълнителен директор на Moderna Стефан Бансел е получил новината за резултатите от ключовото клинично изпитване на персонализираната противоракова ваксина на компанията, докато е бил в ливански ресторант, където е празнувал рождения ден на свой приятел късно вечерта на 13 август.

mRNA ваксината срещу рак, разработвана съвместно с Merck, е постигнала поставената цел в клинично изпитване при пациенти с меланом. Резултатът е определян от експерти като потенциално начало на нова ера в персонализираното лечение на рака.

Терапията е изпитвана при повече от 1000 души с локализиран меланом и е показала способност да предотвратява повторната поява или разпространението на туморите. Пълните резултати от проучването все още не са публикувани, но новината вече доведе до значителни очаквания на финансовите пазари.

Бансел сравнява момента с края на 2020 г., когато Moderna представи резултатите от изпитването на своята ваксина срещу COVID-19.

"Това беше момент, за който бяхме работили изключително усилено. Знаехме какво е заложено на карта за света при COVID", каза Бансел в интервю. По думите му подобна тежест има и при рака, който засяга почти всеки човек в определен момент от живота му.

Еуфорията около резултатите обаче бързо отстъпила място на следващите задачи.

"Веднага преминах към мисълта: „Добре, какво трябва да направим оттук нататък?“, разказва той.

Десет години съвместна работа

Успехът е резултат от приблизително десет години работа на Moderna и Merck, според осем настоящи и бивши ръководители на двете компании.

През 2016 г. двете компании официално обявиха партньорството си за разработване на противоракова ваксина, след като вече повече от година са работили заедно по друг ваксинен проект. Merck е инвестирала предварително 200 млн. долара през 2016 г. и още 250 млн. долара през 2022 г., като двете компании си поделят разходите и бъдещите печалби.

По това време лекарството Keytruda на Merck се утвърждава като един от водещите представители на нов клас онкологични терапии - инхибиторите на имунните контролни точки. Те премахват естествените механизми, които ограничават активността на имунната система, и така позволяват на организма да атакува раковите клетки.

Опитът за допълнително засилване на този ефект чрез комбиниране на Keytruda с други имунотерапии, включително TIGIT инхибитори, обаче не дал очакваните резултати.

mRNA технологията отваря нова възможност

Тал Закс, който е бил главен медицински директор на Moderna между 2015 и 2021 г., от години работи в областта на противораковите ваксини. Според него дълго време подобни разработки са се проваляли, но появата на mRNA технологиите, съчетана с инхибитори на имунните контролни точки и по-евтиното генетично секвениране, е създала нова възможност.

Moderna разполага с необходимата mRNA технология, но като сравнително млада компания не е могла самостоятелно да поеме огромните разходи за клинични изпитвания в онкологията. Затова компанията е търсила партньор, като в крайна сметка е избрала Merck заради опита ѝ с клиничните изпитвания на Keytruda.

Дийн Ли, президент на Merck Research Laboratories, определя Keytruda като „лекарство чудо“. То се използва при множество видове тумори, но все още не е напълно ясно кои характеристики на тумора са основната му мишена и защо отделните пациенти реагират различно.

Как действа персонализираната ваксина

mRNA е молекула, която пренася генетични инструкции в клетките за производството на определени белтъци. При разработваната от Moderna и Merck терапията intismeran autogene тази технология се използва за насочване на имунната система към мутации, характерни за тумора на конкретния пациент.

За разлика от по-старите опити, които са се фокусирали върху една или две туморни мутации, новата ваксина може да бъде насочена към десетки различни мутации, специфични за отделния пациент.

Компаниите са избрали меланома за първото голямо изпитване, тъй като този вид рак е сред туморите с най-много мутации, а Keytruda вече е показала ефективност срещу него.

Терапията е прилагана при пациенти с ранен стадий на меланом след хирургично отстраняване на туморите. Това е дало време за създаване на индивидуална ваксина според характеристиките на конкретния тумор, както и време на имунната система да изгради отговор.

Ваксината е комбинирана с Keytruda, която активира Т-клетките, способни да разпознават и унищожават анормални клетки. Терапията предоставя 34 специфични за конкретния пациент ракови мишени, като е достатъчно само една от тях да предизвика ефективен имунен отговор.

Потенциал за милиарди долари

Успешното развитие и регулаторното одобрение на ваксината могат да донесат значителни приходи и за двете компании. В САЩ одобрението може да стане факт още през следващата година.

За Merck резултатът идва в особено важен момент, тъй като по-късно през това десетилетие изтича патентната защита на Keytruda, която до неотдавна беше най-продаваното лекарство в света.

За Moderna противораковата ваксина може да се превърне в нов основен източник на приходи на фона на намаляващото търсене на ваксини срещу COVID-19. Успехът би могъл също да промени репутацията на компанията след спада на интереса към нейните продукти от пандемичния период.

Акциите на Moderna, които са загубили около 90% от стойността си спрямо пиковите нива по време на пандемията, са поскъпнали с над 130% след обявяването на резултатите от изпитването.

Според данни на LSEG анализаторите очакват продажбите на терапията да надхвърлят 1 млрд. долара до 2030 г. и 3 млрд. долара до 2035 г.

Следващото изпитание: други видове рак

Следващото голямо предизвикателство пред Moderna и Merck е да се установи дали същият подход може да бъде ефективен и при ракови заболявания с по-малко мутации, включително рак на белия дроб, бъбреците и панкреаса.

В краткосрочен план двете компании ще анализират подробно резултатите от изпитването при меланом, за да установят дали терапията може да бъде допълнително усъвършенствана.

"Не мисля, че това е последната версия на intismeran", каза Бансел.