Първата в света генна терапия вече дава резултат
При синдрома на Хънтър генетична грешка означава, че на клетките липсват инструкциите за производство на ензим, идуронат-2-сулфатаза (IDS), който е от съществено значение за разграждането на големи захарни молекули, които с течение на времето се натрупват в тъканите и органите. Учените вмъкват липсващия IDS ген във вирус, чийто генетичен материал е отстранен, така че да не може да причини заболяване. Подобен метод е използван и в други генни терапии, като например лечението на друго рядко наследствено заболяване, MLD
